天无绝人之路：亨廷顿症药物研发获重大突破

　　撰文 | 王承志

　　近日，英国伦敦大学学院（University College London）公布了一项针对亨廷顿症的药物临床研究进展，结果令人振奋：在I期临床实验中，一种名为IONIS-HTTRx的药物不但十分安全，且显著地减少了神经系统中致病的毒性蛋白。

　　英国伦敦大学学院亨廷顿症研究中心主任莎拉•塔布里兹（Sarah Tabrizi）教授领导的研究人员开发了这种针对HTT突变基因的ASO药物——IONIS-HTTRx，她表示，“这项实验的结果对于亨廷顿的病人和家庭来说有开创性的意义。”