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解药|最贵孤儿药之一国内上市 中国科学家曾参与研发

2019年05月09日 14:11 来源于 财新网
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SPINRAZA是脊髓性肌萎缩症唯一特效药,属于“孤儿药”,是世界上最昂贵的药物之一。中国目前“孤儿药”保障机制并不完备,该药上市或将再次考验当前支付体系
全球唯一一个脊髓性肌萎缩症治疗药物在中国上市,相关患者或可告别“无药可医”局面。新药名为诺西那生钠注射液,在已上市国家中曾因定价高昂备受争议,将来若要使中国患者可及,或也需依赖其他强大支付方。图/视觉中国

  【财新网】(记者 马丹萌)全球唯一一个脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,下称SMA)治疗药物在中国上市,相关患者或可告别“无药可医”局面。该药物研发历时十余年,有中国科学家参与研发过程,但中国药企多缺席孤儿药市场。

  SMA是一种遗传性神经肌肉疾病,在活产新生儿中发病率约为1/10000左右,属于罕见病。上述新药名为诺西那生钠注射液(下称SPINRAZA),在已上市国家中曾因定价高昂备受争议,将来若要使中国患者可及,或也需依赖其他强大支付方。

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责任编辑:任波 | 版面编辑:王影
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