解药|最贵孤儿药之一国内上市 中国科学家曾参与研发

　　【财新网】（记者 马丹萌）全球唯一一个脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，下称SMA）治疗药物在中国上市，相关患者或可告别“无药可医”局面。该药物研发历时十余年，有中国科学家参与研发过程，但中国药企多缺席孤儿药市场。

　　SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，在活产新生儿中发病率约为1/10000左右，属于罕见病。上述新药名为诺西那生钠注射液（下称SPINRAZA），在已上市国家中曾因定价高昂备受争议，将来若要使中国患者可及，或也需依赖其他强大支付方。