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基因编程新药还有多远?专家:中国开发脚步快

2016年11月07日 17:11 来源于 财新网
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斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊认为,中国是能率先实现CRISPR基因编程技药物开发的国家
图自视觉中国

  【财新网】(实习记者 杨梦晴)基因程序设计技术离人们还有多远?在未来,这项技术又会给医学和重大疾病的疗法带来哪些改变?

  “我们可以设想人体是一台 DNA的计算机,一台生命信息的计算机。我们能否像计算机一样,给人体添加一些按钮?比如说其中一个按纽是更改,当按下这个按钮的时候任何发生错误的DNA就会自动修复,帮助我们纠正这些疾病”;“另外一个按钮删除,可以说明我们删除不想要的基因,比如说感染的病毒。另外,还可以有打开或者是关闭基因的按钮,说明我们调整这些基因的功能。”

  基因编辑领域学者、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊在11月6日举行的腾讯WE大会上表示,一种名CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeat,成簇规律性间隔短回文重复序列)的基因程序设计技术,将使这个设想变成可能,让人体成为一台基因可被读取、预测和改写的“DNA计算机”。

  亓磊还称,通过CRISPR这种基因编辑技术,可望“把癌症变成一种慢性病,像糖尿病一样”,为根治癌症带来新的可能。

  目前全球的癌症患者总数仍在上升,仅在中国一年就有400多万个新增癌症患者,且有超过200万个患者死亡。与目前应对癌症时通常采用的手术切除肿瘤或大剂量化疗不同,基因编辑技术或将为传统的免疫疗法,提供新的精准治疗手段。

  “在很久以前,人们一直在想象着如何通过免疫系统来杀死我们的癌细胞”。但免疫治疗使用的免疫细胞会游走于全身各个器官,对于很多器官造成不必要的伤害,“我们的问题是,能否通过生命程序设计的方式来程序设计这些免疫细胞,让这些免疫细胞变得非常精准,只去杀死需要杀死的细胞。”

  亓磊指出,精准治疗的概念,一方面是让免疫细胞只进入患病器官,而避免对身体其他器官造成损伤,另一方面,也可以程序设计过的免疫细胞不进入某一器官,进而保护病患的特别脆弱器官。

  此外,通过精准剪切某些基因,包括秃头等遗传性疾病、影响广泛的镰刀型贫血、艾滋病、乙肝等疾病都将得到根治。

  CRISPR的技术来源于细菌。

  亓磊介绍,“人类的基因有30亿碱基对,如果将他们打印出来的话,摞在一起会有十层楼那么高,而每次免疫反应所需要动用的碱基对只有20个。从30亿个碱基对里头定位20个,就算用计算机也要花费相当长的时间。而细菌使用的这项技术,只要瞬间就可以完成定位。当细菌发现有病毒入侵时,它会用自己的RNA进行识别,一旦确定病毒种类后,将会诱导CRISPR序列的表达,这会切割掉病毒DNA的相应序列,从而杀死病毒,保护自己。”

  亓磊介绍,他所属的团队最近在和斯坦福医学院临床医生的合作中,通过程序设计干细胞的方式,让干细胞短时间内快速再生出高质量的骨头。实验发现,在小鼠模型里面本来不可以再生的骨头,在运用新技术后,两周时间内能快速再生出高质量的骨头。这为解决老年人和糖尿病患者的骨头长时间无法修复的难题,带来了新的解决方案。亓磊称,通过生命程序设计结合再生医学使器官再生的方法,对于修复心脏等更复杂的器官也同样适用,甚至可以让生物恢复认知能力和青春,促进人体的“返老还童”。

  应用基因编辑技术 中国进展快

  目前在美国斯坦福大学担任生物系和化学与系统生物学助理教授的亓磊认为,就生物技术应用而言,中国其实一点都不差于美国、欧洲、日本。在CRISPR技术出现3年多以来,虽然美国有很多科学家都在继续更新、研发更有效的工具性技术,但是中国科学家却最早将它们应用于多种不同的动物,或者应用于人的胚胎。

  2015年4月,中山大学基因功能研究团队在《Protein & Cell》杂志上发表论文,宣布编辑了人类胚胎的基因组。这是世界首次报告将CRISPR/Cas9技术,应用于人类植入前胚胎。

  2016年7月,来自四川大学华西医院的研究团队宣布将使用CRISPR技术来增强人的免疫细胞,并进行人体实验。这是世界上首次CRISPR基因编辑的人体临床试验。

  亓磊介绍,如果CRISPR技术能够缩短研发的周期和成本,那么基于基因的药物开发成功率将大幅增加。亓磊认为,中国能率先实现基于CRISPR技术的基因程序设计药物开发,“一方面因为我们的研究很前沿,另外我们的需求非常大,有很多原因推动这个药物尽快发展。”

  据他介绍,CRISPR技术出现3年多以来,在美国还没有真正使用CRISPR进入人体临床实验的项目,反倒是在中国,有的机构已经开始在开展相应的临床实验,“所以我认为,中国有可能率先推出基于CRISPR的基因药物。”亓磊说。

责任编辑:徐和谦 | 版面编辑:李丽莎
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