国家目录中罕见病近半数药物未在中国上市

　　【财新网】（实习记者 赵今朝 记者 邸宁）2月28日是国际罕见病日。一份当日发布报告显示，近半数目录内罕见病的治疗药品未在中国上市，药物可及性不足是中国罕见病患者面临的最大困难。

　　这份《中国罕见病药物可及性报告2019》（下称《报告》）以国家《第一批罕见病目录》（下称《目录》）纳入的121种罕见病为基础进行统计的结果显示，121种罕见病中，74种疾病在美国、欧盟或日本等地有以之为适应证的治疗药品上市，药品数量总计162种，其中在中国上市的仅有83种，占比51%，可治疗 53 种罕见病。该《报告》由罕见病发展中心与咨询机构IQVIA艾昆纬中国联合发布。