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加州干细胞研究项目前途未卜

2017年05月16日 14:25 来源于 财新网
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从加州的干细胞研究历程一窥美国干细胞研究全豹

  前言:

  今年3月28日,《自然》杂志(Nature)报道了日本科学家的工作:一位 60多岁的男性黄斑变性患者,接受了异体来源的诱导性多能干细胞(iPSC)治疗,病情得到缓解。与自体干细胞治疗不同,这是世界首例异体来源的干细胞治疗案例,其成功将大大推进现有的干细胞库建设及临床研究。同样,干细胞研究实力强劲的美国,又是一个怎样的发展历程,对我们有哪些启示?或许我们可以从加州的干细胞研究历程一窥全豹。

  撰文丨魏玉保

      郑州大学人民医院生殖医学学者

  作品来源:《知识分子》(微信公号:The-Intellectual)

  2004年,美国加州州议会的一项议案改变了世界生物医学的研究格局。州议会表决通过了30亿美元的干细胞研究预算(71号议案),用以资助胚胎干细胞研究。同年,加州再生医学研究所(CIRM)成立,其监事会由29名科学家、患者代表、商业领袖组成。大批的生物学家来到加州从事研究工作。当时,民众对这些研究项目充满了期待:借助干细胞研究,科学家或许可以很快找到治疗帕金森症或脊柱损伤的良药。现在,这些研究经费面临用完,但治病的良药还没有出现,加州是否还会继续投入大批经费来支持干细胞研究?

  若不继续资助,那么数以百计的实验室将面临关闭,也会使得潜在的治疗方法在研发出来前搁浅。“这是一个大家广泛关注的问题”, CIRM董事会主席乔纳森·托马斯(Jonathan Thomas)说道。

  CIRM是世界最大的干细胞研究体,在加州建立了12个世界一流的研究中心,3个干细胞临床实验中心;更多的是与加州各个大学、研究所合作开展干细胞研究。从2006年开始,CIRM共资助了130余位实验室负责人的878项研究项目,创造了数千个科研岗位,培养了2400余名研究生,发表了1700余篇论文,推出了27项干细胞临床研究。

  目前,CIRM最后的6.5亿美元经费即将用完。由于预期的产出较少,寻求州一级的公共财政支持几无可能。研究所的高层正在寻求公益支持,以便这些研究项目能够推进到2020年。无论CIRM资助的那些研发最终有多少走向临床,在项目经费管理上都有不少可圈可点的地方。它有四个架构组成:ICOC(独立的监事会,由病患代表、专家、产业界人士组成), GWA(经费项目组,由专家组成),CAPS(临床实验委员会,由领域专家、外审专家、病患代表组成), CFAOC(财务审计委员会,由州议会议长领衔的财务专家组成)。CIRM建立了一套新的科研资助机制,适用于传统的公立资助方式所不愿资助的前沿性研究。

  干细胞研究梦想之地

  2004年,议员们看到了干细胞研究的契机,支持干细胞研究的加州71号议案得以通过。CIRM的成立极大地推进了干细胞研究。这是对小布什政府限制胚胎干细胞研究的一种平衡和博弈。在CIRM成立之前,由于小布什政府的胚胎干细胞政策,大家比较关心的问题是美国能不能进行胚胎干细胞研究。CIRM成立之后,这一领域的科学家松了一口气。其它的一些州也突破了政策禁锢,呼应加州的政策和研发态势。目前美国仍然有26个州限制胚胎干细胞研究。

  从2006年开始,CIRM共资助了超过750项干细胞研究项目,使人们看到了诱人的临床应用前景。这些研究项目涉及医学的各个领域,从代谢性疾病到感染性疾病,从重症肌无力到白血病都有相应的研究项目。研究中使用的干细胞系既有诱导性多能干细胞(iPSC),间充质干细胞(MSC)和胚胎干细胞(ESC),也有相关的化学小分子。目前CIRM干细胞库中有1200余株干细胞系。

  今年3月文献报道了其中一项临床项目:10例严重综合免疫缺陷症(SCID)患儿中的9例,经过干细胞治疗后,目前已经正常生活了8年(K. L. Shaw et al. J. Clin. Invest. 2017)。严重综合免疫缺陷症,又称“气罩孩儿病”,源于患病的孩子免疫力极低,只能生活在无菌的罩子内,以隔绝空气中的病菌及其它微生物。干细胞治疗后,他们不需要再注射昂贵的生物制剂药品,可以正常地在户外玩耍,能扛过感冒和一般的病菌感染。

  CIRM建设了一系列科研基础设施,用于衰老和再生医学研究。当时涉足这一领域的受资助者,不少都是学术新手。他们在小布什政府的干细胞政策限制下没有机会,幸好还有对这一研究领域开放的加州。小布什政府的干细胞政策在2009年有所松动,不过对于学术新手来说,没有前期研究结果,也很难申请到NIH的科研经费,而加州的经费相对容易申请。

  为了孵化一些临床项目,目前CIRM与北卡罗来纳州的QuintilesIMS公司合作。CIRM高层希望此举能够在2020年前培育出40个新的干细胞治疗项目。

  对于干细胞研究,民意善变?

  鲍勃·克莱恩(Bob Klein),是一名地产商,也是71号议案的推动者和CIRM的创立人,他一直在为募集可持续的科研经费想办法。他发起了一个倡议组织——Americans for Cures,这个组织的核心工作是推动加州州政府审批50亿美元的干细胞研究经费预算。

  克莱恩希望加州民众能够保持理性,支持科学研究,尤其是在当前特朗普政府大笔削减NIH(美国国立卫生研究院)医学研究经费的情况下。克莱恩说,他将发起民意调查,如果超过7成的受访者支持对干细胞研究拨款,则将会进一步推动加州政府批准预算的倡议活动,但若民众对科研的支持较弱,他会等到2020年总统大选期间再做推动。

  除了州财政经费,CIRM高层也在寻求其它来源的经费。“我们研究成果的利益不会被大制药公司和风投资本所攫取”;之前乔纳森曾被质询,源于有人指控他从慈善基金会和富豪那里募集研究经费。

  CIRM项目不乏反对者,倡议组织Consumer Watchdog 负责监督干细胞研究工作的约翰·辛普森(John Simpson)就反对向CIRM继续投入。“我们感谢科学方面的进展,但预算批准的过程有瑕疵”。Simpson反对这种通过发行公共债券向研究项目投资的方式,因为他认为这将使得州政府失去对科研经费预算的控制。

  CIRM的监管也出过一些问题。2012年,美国医学研究所发现,一些评议CIRM项目的科学家存在利益冲突而没有避嫌。因此,CIRM完善了申请程序,但公众对此不太满意。作为监管CIRM资金动向的加州州议员,吉姆·洛特(Jim Lott)对此也不太满意。他认为CIRM的资助策略缺乏战略性,“人们认为若CIRM的研究方向若能聚焦一点,就会有一些诊疗方法更早地问世”。

  科学家认为民意善变。仅仅过了十年,公众对医学研究成果的期望就变得越来越不现实了,以为马上可以找到治病良药,这不符合药物研发的节奏。“如果加州民众认为CIRM没有达到预期的研究目标,这对于加州而言将是一场灾难”,美国巴克(Buck)衰老研究所所长埃里克·威尔丁(Eric Verdin)说道,“CIRM已经为干细胞治疗打下基础,并吸引了全世界的科学家前来,现在你不可能一下子就中止对他们的资助”。

  CIRM现任CEO 兰道尔·米尔斯(C. Randal Mills)对CIRM的项目运作比较乐观,他在去年推出了“CIRM 2.0”,旨在强化临床应用研究,推进前期的基础研究成果变成可用的治疗手段。CIRM 2.0是一个2016-2020的五年规划,包括六大举措:

  (1)研发出50项候选药物;

  (2)研发业绩要增长50%;

  (3)推行更精细化的研发管理模式;

  (4)使临床实验耗时降低50%;

  (5)新推出50项可靠的临床实验;

  (6)使临床实验与医药产业对接率增加50%。

  “如果没有iPhone 1, 2, 3, 就没有iPhone4;随着持续的研发,苹果公司的iPhone产品线已经到了iPhone 7。同样,干细胞疗法也是一个持续研发的过程,纳税人和患者都在等待可靠有效的疗法出现”,米尔斯说,“我们的研究要缓解人类的病痛,这是我们各方面工作的出发点。我希望CIRM不负众望,在美国医学史上留下浓重的一笔。”

   《知识分子》是由饶毅、鲁白、谢宇三位学者创办的移动新媒体平台,致力于关注科学、人文、思想

  

知识分子
 

责任编辑:于达维 | 版面编辑:李丽莎
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