撰文 | 高正良（同济大学转化医学高等研究院、医学院和同济大学附属第十人民医院特聘教授）
20年，“弹指间，灰飞烟灭”
基因治疗概念的形成有着非常悠久的历史，最早可以追溯到1963年，刚好是DNA双螺旋结构发表10年，获诺贝尔生理学或医学奖1年之后，美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者乔舒亚·莱德伯格（Joshua Lederberg）提出了基因交换和基因优化的理念。
但是，基因治疗的真正起始和尝试还需要耐心等待：1970年，美国医生斯坦菲尔德·罗杰斯（Stanfield Rogers）试图通过注射含有精氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗一对姐妹的精氨酸血症，试验失败了。尽管这次失败的尝试并未对患者造成伤害，但是在一个对基因、基因工程、病毒载体和疾病都了解不多，对其中某些环节一无所知的“前基因治疗时代”，甚至可以说是前现代生物学和医学时代，在监管完全缺失的情况下，这次实验显然是非常大胆的。不过，这也从侧面反映了相关疾病的凶险和患者在绝望时治疗需求的迫切。
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